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星期一, 一月 05, 2009
骨髓增生性疾病新药开始进入临床
2005年以来，科学家们发现JAK2 V617F上的基因突变是引起骨髓增生性疾病（MPDs）的原因。据报道，90%真性红细胞增多症（PV）患者存在JAK2上的基因突变。
有网友去年曾做过INCYTE公司的incb018424、Exelixis公司的XL019、italfarmaco公司的itf2357等JAK2抑制剂的综述；这类抑制剂发展相当快，这里是上个月作出的研制和市场情况的另一个综述。S*BIO公司的第二代产品SB1518，已于12月在澳洲进入临床一期试验。相关报道说，SB1518已在2008年获美国食品和药物管理局（FDA）指定为医院治疗用药；第三代的SB1317则尚在临床前的研发阶段。
下面节译Cytopia公司CYT387的相关报道，该药可望今年在美国进入一期临床。
Cytopia任命JAK2临床试验首席负责专家
2008年7月29日自澳大利亚Melbourne报道
Cytopia Limited任命Mayo医科大学医学和血液学教授Dr. Ayalew Tefferi为该公司骨髓纤维变性病人一期和二期临床试验的负责人。
Tefferi博士是世界著名的骨髓增生性疾病（MPDs）方面的专家。
在这个临床试验中，将使用Cytopia公司的口服药CYT387来治疗病人。这种药物能抑制因为突变造成的JAK2变异酶的产生。
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http://www.iconocast.com/00004_German/C7/News1.htm
针对骨髓癌的试验药物
华盛顿邮报2008年12月9日
（HealthDay News）根据美国研究人员在小鼠和人类细胞中的研究结果，一种被叫做CYT387的试验药物可以抑制导致骨髓增生性疾病（MPDs）的酶。
这个发现将被提交周二在旧金山举行的美国血液学年会。
来自俄勒冈卫生科学大学奈特癌症研究所（Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute）的研究人员发现， CYT387针对一种因为被叫做JAK2-V617F的酶突变引起的癌症细胞的特殊类型“非常有效”。
“在小鼠实验中，这种药物阻断了JAK2-V617F，使得红血球计数恢复正常，脾脏也恢复正常大小。这是一个非常有希望的化合物，”研究员Thomas Bumm博士在大学新闻稿中说。
美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准针对骨髓增生性疾病（MPDs）“三巨头” 真性红细胞增多症（Polycythemia vera），原发性血小板增多症（essential thrombocythemia）和原发性骨髓纤维化（primary myelofibrosis）的治疗方法。
“根据在小鼠模型中显示的疗效，CYT387很有机会最早在2009年就进入临床试验”，负责该恶性血液病项目的主要研究人员Michael Deininger博士在新闻发布中说。
这个研究受到发明该药的Cytopia Research Pty Ltd. of Australia资助。
http://www.washingtonpost.com/wp-dyn/content/article/2008/12/09/AR2008120901424.html
新药物有望阻断骨髓癌突变
ScienceDaily (2008年12月15日)俄勒冈卫生科学大学奈特癌症研究所（Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute）研究人员发现一种新药物可成功阻断一种引起骨髓癌的酶。
这种被叫做CYT387的口服药，在小鼠和人类细胞实验中，都阻止了被叫做骨髓增生性疾病（MPDs）的骨髓癌的生长。
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http://www.sciencedaily.com/releases/2008/12/081209100828.htm